图片源于:https://www.theguardian.com/society/2024/oct/24/tens-of-thousands-of-uk-dementia-patients-to-be-enrolled-in-clinical-trials
英国的科学家宣布,将招募数万名痴呆症患者参与临床试验,以加快寻找治愈方案的步伐。
这项举措的推出正值英国国家健康服务体系(NHS)拒绝第二种治疗方案的前一天。
痴呆症对健康和社会护理服务构成日益严重的威胁,受影响人数急剧上升。
尽管急需经济实惠且有效的药物来治疗这一疾病,2021-2022年期间,参与英国临床试验的患者仅有61名。
现在,研究人员正在启动“痴呆症试验加速器”,这是一项由医学研究理事会(MRC)资助的2000万英镑的计划,旨在应对“历史上低迷”的试验参与人数。
由英国痴呆症研究所(UK DRI)牵头,健康数据研究英国(HDR UK)共同参与的这一计划将招募数万名痴呆症患者,以帮助加快对新治疗方法的研究。
这种计划的推出恰逢一项新的阿尔茨海默症药物因费用过高而被NHS拒绝。
在周三,药品和医疗产品监管局(MHRA)批准了donanemab在英国的使用,但NICE表示,这种药物的费用过高,带来的益处不足以让NHS使用。
这是NICE在三个月内拒绝的第二种改变疾病进程的阿尔茨海默症药物。
在八月,MHRA批准了lecanemab,使其成为英国首个获得许可的此类药物。
然而,与donanemab一样,NICE迅速表示,lecanemab的益处也太小,难以证明对NHS的可行性。
慈善机构表示,NICE周三的决定再次对痴呆症患者构成“令人沮丧的挫折”,并且“还可能表明英国不再是推出新痴呆症治疗的好地方”。
然而,参与“痴呆症试验加速器”的专家对这一说法表示反对。
英国痴呆症研究所(UK DRI)主任Siddharthan Chandran教授表示:“痴呆症试验加速器的目标是让英国成为制药和行业投资于后期临床试验的首选目的地。”
“英国拥有成为痴呆症试验强国所需的所有资源,从世界级的科研、群体和数据基础设施,到统一的医疗保健系统。”
“加速器将汇集这些资源,以确保处于高风险或生活在痴呆症中的人们有更多机会参与临床试验。”
74岁的患者Jennifer Brown表示,她欢迎更多的人能参与其中。
“希望我们以及其他人在这样的试验中所做的贡献能加速对这一可怕疾病的理解和最终根除。”
科学部长Patrick Vallance指出,痴呆症是一种“可怕的疾病”,但突破性进展则带来了希望,可能很快会变得可治疗。
Donanemab和lecanemab被视为科研的重大进步,因为它们靶向该疾病的已知原因,而不仅仅是治疗症状。
然而,这两种药物都不是治愈方案。
服用这些药物的患者不会恢复健康,但药物能减缓疾病的进展。
这两种药物的费用都非常高,包括药物和监测重大副作用的成本,例如脑肿胀和脑出血。
阿尔茨海默病研究英国(Alzheimer’s Research UK)首席执行官Hilary Evans-Newton表示,NHS患者无法获得这两种药物令人无法接受。
“虽然这些药物不是治愈方案,并且伴随有副作用的风险,但试验显示,它们是首批能够减缓与阿尔茨海默病相关的记忆和思维能力下降的治疗,而不仅仅是缓解症状。”
然而,来自卡迪夫英国痴呆症研究所的B Paul Morgan教授表示,NICE的决定是“可以理解的”,因为这些药物“费用惊人,难以施用,并且潜在有害”。
Chandran表示,这些药物“只是阿尔茨海默症治疗的开篇”,他对英国在开发更好、更安全的治疗方案的“关键时刻”充满信心。